알렉시온, PNH 환자 ALXN1210 3상 종합 임상시험 긍정적 결과
미혈액학회 연례회의서 발표, 미혈액학회지 블러드(Blood)게재
솔리리스®(에쿨리주맙)로 치료받던 환자 학회 회의서 처음 발표

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 성과

유혜리 기자 | news@ecoday.kr | 입력 2018-12-05 14:12:18
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[환경데일리 유혜리 기자]발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 한 발짝 다가서고 있다.

▲솔리리스주 (에쿨리주맙)

 

알렉시온(Alexion Pharmaceuticals, Inc. 나스닥 ALXN)이 자사의 시험 단계에 있는 장시간 지속형 C5 보체 억제제인 ALXN1210에 대한 종합 3상 임상시험 결과를 1일부터 4일까지 개최되는 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 회의에서 발표했다고 5일 밝혔다.


이번 발표는 이전에 보체 억제제 치료를 전혀 받지 않았거나 '솔리리스® (Soliris®)'치료에 안정적인 반응을 보였던 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에 대한 두 건의 대규모 3상 임상시험의 이전 발표 결과와 새로운 결과 등의 임상시험 결과가 포함됐다.

 

이들 두 임상시험에서 1차 평가지표 및 핵심 2차 평가지표 모두 긍정적으로 나타난 임상 결과는 이 학술회의 발표와 동시에 미 혈액학회지 블러드(Blood)에 게재됐다.


존 올로프(John Orloff) 알렉시온 수석 부사장 겸 연구 개발 총괄은 "치명적이고 생명을 위협할 수 있는 질환인 PNH에 대해 임상적으로 의미 있는 평가지표를 분석 지금까지 실시된 3상 프로그램 중 최대 규모인 두 건의 3상 비교 제제 대조 임상시험에서 결과를 더 많이 확보돼 매우 기쁘다."며 "솔리리스®에서 ALXN1210으로 전환한 환자에서 긍정적인 결과가 도출된 것은 고무적으로 회사의 목표는 ALXN1210을 PNH환자의 새로운 표준 치료제로 정립하는 것"이라고 말했다.


미국혈액학회 연례회의 발표 및 블러드지 게재 내용을 보면, 현재 에쿨리주맙으로 치료받고 있는 발작성 야간 혈색뇨증 성인 환자를 대상으로 에쿨리주맙 대비 라불리주맙(ALXN1210)을 비교한 3상, 다기관, 비열등성 연구 결과, 치료의 효과가 어느 정도 나타난 것으로 드러났다.
 

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)은 만성적이며 지속적으로 악화돼 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 매우 희귀한 혈액 질환으로, 평균 30대에 발병 경계징후 없이 인종과 성별, 배경, 연령에 관계없이 발병할 수 있다.

▲임상실험 결과 내용을 공개한 부분을 보면 발작성 야간 혈색소뇨증에 치료에 대한 기대가 높은 수치가 나타났다. 

 

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 경우, 증상을 인지하지 못해 진단이 1년에서 10년까지 늦어질 수 있다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 인체 면역계의 구성 요소인 보체 시스템의 만성적으로 조절되지 않는 활성화로 적혈구가 파괴되는 용혈이 발생하면서 빈혈, 피로감, 짙은색 소변, 숨가쁨 등의 증상이 나타난다.

 

만성 용혈의 가장 치명적인 결과는 혈전증으로서, 이는 주요 장기를 손상시킬 뿐 아니라 조기 사망으로 까지 이어질 수 있다.

 

수혈 및 항응고제 관리를 포함한 역사적인 보조적 치료에도 불구하고, PNH 환자의 20-35%는 진단 후 5년에서 10년 사이에 사망한다.

 

PNH는 재생불량성 빈혈, 골수형성이상증후군 등 골수에 이상이 있는 환자들에게 더 흔하게 나타난다. 원인을 알 수 없는 혈전증을 앓고 있는 일부 환자의 경우 발작성 야간 혈색소뇨증이 근본 발생 원인일 수 있다.

 

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